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个性化肿瘤疫苗时代已经到来？
不久前，莫德纳和默沙东公布了一项激动人心的3期临床试验结果。这次试验主要是针对一种mRNA疫苗——mRNA-4157（V940），结合Keytruda（帕博利珠单抗）来治疗高风险黑色素瘤。结果显示，相比于单独采用帕博利珠单抗，这种联合疗法能够将肿瘤复发或死亡的风险降低49%，并使远处转移或死亡的风险降低62%！ 这种疫苗为每位患者“量身打造”，能有效帮助患者身体消灭所有残留的癌细胞，显著降低复发风险。
药物研发人员一直在治愈肿瘤的道路上孜孜不倦地探索，尽管包括靶向药物和免疫药物在内的治疗策略日益丰富，但离“治愈肿瘤”的目标仍有距离。不过现在，随着针对肿瘤疫苗、基因修饰类药物等全新治疗手段的研究不断深入，治愈肿瘤这一愿景初现曙光。
如何提高肿瘤新药的发现效率，为抗击肿瘤的斗争提供源源不断的弹药？药物早期的非临床研究至关重要。
6月21日，国家药监局药审中心网站发布《关于公开征求〈肿瘤治疗性疫苗非临床研究技术指导原则（征求意见稿）〉意见的通知》，为发现潜在的新型肿瘤治疗策略提供了更多保障。
文中明确提到：“若采用动物种属进行非临床研究不可行时，可考虑采用类器官等新技术、新方法进行探索性非临床研究。”
国家政策支持：推动类器官模型发展
这早已不是CDE第一次将类器官与微流控等新型体外评价技术纳入药物临床前评价指南。国家高度重视类器官领域，并提供丰厚的资金支持。在肿瘤研究中，类器官模型展现出卓越的优势，必将在这一领域扮演至关重要的角色。
早在2021年，国家药监局就发布了《基因修饰细胞治疗产品非临床研究与评价的技术指导原则》和《基因治疗产品非临床研究与评价技术指导原则》。这些文件明确提到，当缺乏合适动物模型时，鼓励使用以细胞和组织为基础的替代方案，如类器官和微流体系统，以补充药物安全性和有效性的评估。
而后，在2023年10月CDE发布了关于公开征求《人源干细胞产品非临床研究技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知。该指南清晰地将类器官、微流体等前沿技术纳入人源干细胞产品非临床研究评价体系，并指出：“当缺乏相关动物种属/模型时，以细胞和组织为基础的替代方案（如二维或三维组织结构、类器官及微流体系统等）可能为非临床有效性和安全性的评估提供宝贵的信息。”
中国类器官技术行业相关政策（2012-2024年）
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除了陆续出台的政策法规，CDE在IND申报审批中也展现对类器官/类器官芯片等新技术在药物临床前评价中应用的积极支持态度。
2023年6月
艺妙神州旗下新一代CAR-T药物在IND申报中首次应用凯发k8国际科技提供的类器官数据并成功获批临床，开辟了国内肿瘤类器官数据IND申报的先例。
2023年7月
齐鲁制药开发的双特异性抗体肿瘤新药获得临床许可。凯发k8国际科技利用自主研发的类器官芯片，构建肿瘤类器官免疫共培养模型，高度还原人体肿瘤免疫微环境，为此次IND申报提供了关键性数据。这也是国内类器官芯片数据在双抗类药物IND申报中的首次成功应用案例。
随着越来越多监管政策的出台，CDE等权威药物评审机构对类器官/类器官芯片等新技术的支持与鼓励态度也愈发清晰，可以预见，未来将有越来越多基于类器官芯片模型的药物评价数据走向临床申报。
